中国治疗癌症药物和癌症用药医保目录

本篇文章给大家谈谈中国治疗癌症药物,以及癌症用药医保目录的知识点,希望对各位有所帮助,不要忘了收藏本站喔。

文章详情介绍:

肿瘤“戏剧性”消退!全新抗癌药物在中国获批上市,25类癌症起效

亨利(化名)只有一岁多时,父母注意到他的左侧脸肿胀

着急的父母带着他来到医院进行活检。

经过医生的诊断,亨利脸上的肿块基本可以诊断为:这是一种非常罕见的,快速生长的肿瘤,具有特定的遗传变化,称为NTRK基因融合

医生尝试了多种方案进行治疗,但是仍然没什么效果,肿瘤还是无法切除。

后来,亨利在医生的指导下,服用了一种“神药”,一切都发生了改变。

在一个月内,肿瘤开始神奇般地缩小,亨利的父母得知这个好消息后,立刻带着孩子开展进一步的治疗……三月后,肿瘤已经缩水70%。

2020年入组中山大学肿瘤防治中心的一项研究发现,患者口服TRK抑制剂后,肿瘤一周内能迅速缩小

一、神奇的NTRK基因融合是什么?

NTRK基因融合是泛实体瘤中罕见的致癌驱动因素,TRK则是蛋白叫法(NTRK基因编码TRK蛋白)。

如果染色体内或染色体间发生重排,导致NTRK基因家族与其他基因发生融合,便会激活TRK蛋白的结构性,过度激活便容易发生肿瘤。

恶性肿瘤转机:拉罗替尼在中国获批上市

值得振奋的是,2022年4月13日,全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药(拉罗替尼)终于获得中国国家药品监督管理局批准,正式上市。

研究表明,拉罗替尼可治疗成人和儿童肿瘤25种存在NTRK融合的不同的肿瘤类型。

换言之,久治难俞的癌症病友,可以先做基因检测,只要基因检测存在有NTRK融合的情况,不管是什么类型、早期还是晚期、儿童还是成年人,大都可以在医生的指导下,尝试服用拉罗替尼,进行药物治疗。

二、全球首个包括儿童适应症的不限瘤种实体瘤精准靶向药

NTRK基因融合是多种成人和儿童肿瘤的致癌驱动因子,在某些罕见的儿童群体中肿瘤发生率较高。

根据最新的拉罗替尼治疗的数据显示,拉罗替尼对大多数的瘤种都有着很明显的疗效。

一位年仅一岁,有眼底肿瘤的患者,他整个眼球突出,经历手术后仍然有复发的情况,医生医生让他接受拉罗替尼的药物治疗,一个疗程后病情出现好转,两个疗程下来,患者的眼球明显有回缩的情况

2022年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会公布了拉罗替尼最新研究数据:截止到2021年7月,拉罗替尼治疗NTRK基因融合的儿童实体瘤患者客观缓解率(ORR)为84%,中位持续缓解时间(DoR)和无进展生存期(PFS)分别为43.3和37.4个月;48个月的生存率为93%。

这意味着,拉罗替尼在NTRK基因融合儿童实体瘤患者中,有着快速且持久的疗效以及良好的安全性

拉罗替尼口服液更适合儿童服用

由于考虑到儿童的用药需要,拉罗替尼在剂型设计上设计了口服液和胶囊两种,口服液吸收和起效速度都很快,一来避免了儿童因吞咽困难而增加窒息等风险,二来口服液比起胶囊更容易被儿童群体接受,方便了儿童患者的日常生活。

三、哪些人需要做NTRK基因融合的检测

拉罗替尼这款“传奇”神药有个硬性条件,患者体内必须含有NTRK基因融合,并且只能是融合,NTRK突变或扩增都不适合。NTRK基因融合在医学上比较罕见,出现3种情况可以做NTRK基因融合的检测:

1.不存在其他驱动基因癌基因突变

当所有的实体瘤除了NTRK基因融合之外,不存在其他驱动基因癌基因突变的时候,可以试试检测,或许有一线生机。而NTRK基因融合取决于肿瘤的类型,常见高频NTRK基因融合(儿童肿瘤及罕见肿瘤等)。

2.传统治疗方法无效

用传统治疗方法不能治愈的患者,患者传统治疗方法对患者身体损伤太大的情况下建议做NTRK基因融合。

3.有明显疗效

在使用拉罗替尼治疗后有明显进展的患者,应该进行NTRK基因融合并确定是否耐药突变,如果有耐药突变的情况,可以尝试使用二代TRK抑制剂。

癌症在发病早期往往很难排查出来,尤其是罕见的癌症。NTRK基因融合虽然很可怕,但始终是较为罕见的,患者群体主要是儿童,不必过分担忧。同时,TRK抑制剂也给患者在治疗上带来很大的信心。

参考文献:

[1]Bazhenova L, Lokker A, SniderJ, et al. TRK fusion cancer:patient characteristics and survival analysis in the real-worldsetting. Targeted Oncol. 2021;16(3):389-399.

[2]Bridgewater J, Jiao X, Parimi M, et al. Abstract 394: prognosis andmolecular characteristics of patients with TRK fusion cancer in the 100,000 Genomes Project. Cancer Res. 2021;81(suppl 13).

[3]Westphalen CB, Krebs MG, LeTourneau C, et al. Genomic context of NTRK1/2/3fusion-positive tumours from a large real-world population. NPJ PrecisOncol. 2021;5(1):69.

[4]拉罗替尼——全球首个包括儿童适应症的不限瘤种实体瘤精准靶向药.中国医学自然报.2022-06-24

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2022国家医保目录发布:新增23种肿瘤用药,天价抗癌药遗憾落选

终于!2022年国家医保药品目录调整工作在1月18日下午顺利结束,国家医保局正式公布了2022年国家医保药品目录。而新版国家医保药品目录将于2023年3月1日起正式实施。

从谈判和竞价情况看,147个目录外药品参与谈判和竞价(含原目录内药品续约谈判),121个药品谈判或竞价成功,总体成功率达82.3%,创历年新高。谈判和竞价新准入的药品,价格平均降幅达60.1%,最高降幅超过90%。

此次调整,共有111个药品新增进入目录,包括23种肿瘤用药。对癌症患者而言,最关心的莫过于看看“救命药”是否已纳入医保,是否有了价格调整。

今天小艾整理了下重点肿瘤药物的相关信息,方便大家查看对照。

一、PARP抑制剂奥拉帕利新增前列腺癌适应症

在本次医保目录调整,PARP抑制剂奥拉帕利继两个卵巢癌适应症纳入医保目录之后,进一步扩充至前列腺癌治疗领域,同时也开启了中国前列腺癌分子靶向药治疗时代。

复旦大学附属肿瘤医院副院长、上海市泌尿肿瘤研究所所长叶定伟教授表示:“奥拉帕利可为新型内分泌治疗进展后的BRCA突变的转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)患者延长近两年的生存期,很高兴看到该适应症纳入医保。明确突变基因后进行精准靶向治疗是临床肿瘤治疗的重大突破口,相应的基因检测和靶向药物相结合不仅能带来治疗效率的提升,而且因为获益人群明确精准,避免了大网撒鱼的情况,使得疗效和费用效价比会更高,反过来也会节省医保费用。”

二、国产PD-1新增两项适应症

从公布的医保目录来看,信达生物的信迪利单抗(达伯舒)今年纳入了胃癌和食管癌两项新的一线治疗适应症。此次纳入医保,信迪利单抗成为目前唯一的五大一线适应症(非鳞状非小细胞肺癌、鳞状非小细胞肺癌、肝癌、食管癌、胃癌)均纳入国家医保目录的PD-1抑制剂。

北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科主任沈琳教授表示,近年来,免疫治疗在肿瘤治疗领域中发挥着越来越重要作用。

临床研究发现,从整体来看,食管癌患者不受PD-(L)1抗体表达水平限制,都能从免疫治疗中有总生存期的获益,这无疑给予临床医生更多的治疗选择。食管鳞癌等适应症纳入新版国家医保目录,患者用药负担将进一步下降。

三、新增3款ADC药物

在肿瘤治疗领域,ADC药物有着“智能生物导弹”和“魔法子弹”之称。近年来,该类药物已经成为医药领域的研发热点。

截至目前,我国已获批上市的ADC药物共有5款,包括罗氏的恩美曲妥珠单抗、武田的维布妥昔单抗、辉瑞/惠氏的奥加伊妥珠单抗、荣昌生物的维迪西妥单抗和云顶新耀引进的戈沙妥珠单抗。

2021年,维迪西妥单抗成功经谈判进入国家医保目录;维布妥昔单抗谈判失败,恩美曲妥珠单抗则没有进入初审名单。

根据新版国家医保目录,此次谈判,罗氏的恩美曲妥珠单抗、武田制药的维布妥昔单抗和荣昌生物的维迪西妥单抗谈判成功,出现在医保目录。

值得一提的是, 号称“120万一针”的CAR-T瑞基奥仑赛注射液在谈判名单中,但未能通过谈判进入医保目录。

CAR-T生产成本居高不下,导致难以通过大降价进入医保目录,从目前来看,更适合走商业保险支付的方式。

参考资料:

[1]《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》

[2]《2022国家医保目录调整结果出炉,多款抗癌药物新适应症“简易续约”》.紫牛新闻.2023-01-19

[3]《最新公布!医保目录新增111种药品,包括新冠用药→》.四川在线.2023-01-19