120万元打一针,就能让癌细胞消失?今年6月中国首个获批的CAR-T药物——阿基仑赛注射液(奕凯达)批准上市,为广大癌症患者带来了希望。
与此同时,使用该产品为患者进行治疗的上海瑞金医院也备受关注。瑞金医院血液科副主任医师许彭鹏教授曾表示,“一个晚上,医院的总机就收到了上百个咨询电话,都是问能不能来做CAR-T治疗。”
这其中有多方面原因,其一在于企业研发费用高。目前国内申办方开展临床实验的成本约为每位患者150万元至200万元;再加上专利研发的前期投入,药品的知识产权费用等都很高。
如果把上市企业的基本面从高至低分为A、B、C、D、E五个等级的话,翻译官个人认为该公司能维持C级的水平。
CAR-T治疗是什么?
中国的渐冻症患者约有20多万,这个数字还在逐年递增。让人痛心的是,迄今为止,“渐冻症”的治疗都没有成功的案例,约八成患者会在发病后5年内死亡。
今天我们一起来走进真相。
CAR-T疗法针对的是血液系统癌症
这一惊人效果自然引起社会极大关注,为部分“深陷疾病泥潭”的血液系统肿瘤患者和家庭带来巨大希望。
在该企业的财报中翻译官了解到,健友股份的主营业务为药品原料、制剂的研发、生产和销售。
所有接受治疗的患者中,总客观缓解率高达69%。中间共有41例(17%)的患者病情稳定,有86%的控制率,生存期超过4年的患者占比达到了64%,最长的用药患者已经达到6年。
虽然NTRK基因融合发生率不高,但是基于中国庞大的患病人群,还是有不少患者能从中获益。
药康生物:公司是一家专业从事实验动物小鼠模型的研发、生产、销售及相关技术服务的高新技术企业,秉承“创新模型,无限可能”理念,基于实验动物创制策略与基因工程遗传修饰技术,为客户提供具有自主知识产权的商品化小鼠模型,同时开展模型定制、定制繁育、功能药效分析等一站式服务,满足客户在基因功能认知、疾病机理解析、药物靶点发现、药效筛选验证等基础研究和新药开发领域的实验动物小鼠模型相关需求。
而对实体瘤则是基本无效
针对罕见病的困局,想要通过医保来全面支付是非常困难的,目前世界上被人们所认识到的罕见病上千种。这其中,不乏“无药可治”的罕见病,“健康中国”是一个宏伟的目标,但守护罕见病患者的健康又谈何容易?
参考资料:
CAR-T细胞免疫疗法属于免疫治疗的一种,其独特的作用机制为肿瘤治疗带来了巨大的变革,推进了肿瘤治疗的进展。
许彭鹏坦言,对于复发难治没有有效治疗手段的淋巴瘤患者,传统治疗方案仅有一年或者更短的存活时间,此前有研究数据显示,CAR-T疗法能够达到约80%的总体有效率,有近一半的患者能够生存超过4年,获得临床治愈的可能。
报告出来时,“渐冻症”三个字让两人无语凝噎,作为医务人员的他们很清楚,“到晚期的时候,身体无法通过意识移动,只能干躺在床。”
打一针,俩月癌细胞就能归零?
而且也不是对所有血液系统肿瘤都有效
如此昂贵,背后不是没有原因的,就这款药品而言,它可以说是“私人定制”的。
CAR-T治疗有什么风险?
上海交通大学医学院附属瑞金医院神经内科陈晟医师解释“渐冻症”是一种运动神经元疾病。人的脊椎中存在着运动神经元,负责控制和调节我们的动作行为。当这个神经元发生异变,就会导致运动乏力,肌肉萎缩,甚至会影响语言、吞咽和呼吸的功能。
首药控股:公司是一家专注于具有自主知识产权创新药研发、生产和商业化的药企,研发管线涵盖了非小细胞肺癌、淋巴瘤、肝细胞癌、胰腺癌、甲状腺癌、卵巢癌、白血病等重点肿瘤适应症以及II型糖尿病等其他重要疾病领域。经过多年发展,公司已在抗肿瘤创新药领域取得了显著的成果。截至本报告披露日,公司研发管线共有22个在研项目,均为1类新药,其中完全自主研发11个,合作研发11个(公司负责药物发现,合作方负责临床研究和商业化开发,双方共同享有知识产权,公司按协议获得里程碑付款和商业化权益)。在自主研发项目中,已进入II/III期临床试验1个、进入II期临床试验2个、进入I期临床试验3个、即将进入IND申报阶段2个;在合作研发项目中,已申报NDA1个、进入II期临床试验2个、进入I期临床试验8个。