本篇文章给大家谈谈癌症药物研究成功了什么时候上市，以及癌症药上市的知识点，希望对各位有所帮助，不要忘了收藏本站喔。
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一年280万？“广谱抗癌药”获批国内上市，亲试者已正常生活7年
“我坐在轮椅上，每小时吸5升氧气，几乎无法连续呼吸，我快要死了。”
Nichol Miller是全球首位接受拉罗替尼治疗的癌症患者之一，当时的她已经是癌症晚期，生命岌岌可危，然而拉罗替尼力挽狂澜，几乎清除了她体内的肿瘤病灶。
拉罗替尼堪称是国外的“抗癌神药”，也是一种不限癌症的广谱抗癌药，2018年获得美国FDA批准上市，陆续被40多个国家批准。而在今年4月，中国也批准了拉罗替尼在国内上市，用于治疗携带NTRK融合基因的实体瘤成人和儿童患者，不需考虑癌症的发生区域，这意味着癌症患者有了更大的生存希望。
一、从癌症晚期到肿瘤消失，全球首位接受拉罗替尼治疗的患者2014年秋天，Nichol Miller查出腿部患有最高级别的软组织肉瘤，随后进行了全身化疗和手术，但依旧没能阻止癌细胞的扩散。那会的Miller因肺部也存在肿瘤，无法自主呼吸，每天都只能吸氧续命，同时她还要忍受非常剧烈的疼痛，绝望在她的心头涌现。
幸运的是，Miller的医生没有就此放弃她，主治医师对她进行了全面的基因组测序后发现她的肿瘤内有一个罕见突变——NTRK基因融合。
当时临床上正好有一个针对这种突变的临床试验，就是拉罗替尼治疗，但试验刚刚开始一切都是未知的。得知消息的Miller决定放手一搏，因为没有比现在更糟的情况了，2015年3月，她开始接受治疗。
令人没想到的是，Miller在服用药物的三天内，她竟然可以坐下来完整地讲话，一个月后她的呼吸完全正常了，六个星期的时候，她已经可以骑马了。
一切都在好转，Miller最后的CT结果显示，双肺内密密麻麻的肿瘤已经消失殆尽。换言之，Miller在拉罗替尼治疗后，逐渐恢复了健康。
效果如此好的拉罗替尼治疗法，到底是什么？相信很多人对此闻所未闻，接下来小艾就带大家来详细了解拉罗替尼治疗法。
二、拉罗替尼：不限癌症，只认基因突变，对多种癌症有效拉罗替尼是一种高特异性的TRK抑制剂，可以高选择地结合NTRK融合基因编码的蛋白产物，阻断下游信号通路的激活和传递，以此来达到抑制存在这些突变的癌细胞持续繁殖，发挥抗癌作用。
拉罗替尼疗法目前公认的优点有两个：
1、不限癌种，只认基因突变
TRK基因融合是很多肿瘤发病的“祸根”之一，肿瘤是由NTRK和另外一个不相关的基因融合，从而形成异常的TRK蛋白，又被称为TRK融合蛋白。
这些蛋白具有构象激活作用，在体内会持续过度激活细胞传导通路的下游，不论肿瘤发生在什么位置，这些TRK蛋白都可以融合进去，促进肿瘤的扩散、生长。与其他驱动基因不同，TRK融合基因广泛分布在各大瘤种中，发病的患者不会局限在某一种肿瘤。
而拉罗替尼可以针对携带TRK融合蛋白的肿瘤患者，进行精准的治疗，造福更多的癌症患者。
2、快速、高效和持久的应答
2021年6月6日的ASCO大会上，四项不同研究分析证实，拉罗替尼疗法对于所有年龄段、所有的癌症都具有强大、长期的临床表现。
不论肿瘤类型如何、年龄大小，在所有的NTRK融合的癌症患者中，206例可评估的承认、儿童肿瘤患者扩大的汇总数据显示：客观缓解率达到了75%。且持续缓解时间平均达到了4年（49.3个月）以上。另外，该数据不单单覆盖同一种癌症，而是覆盖了21种不同的癌症类型。
疗效如此好的新药物，是否真的可以治愈所有的癌症？癌症患者不必再担心无药可治了吗？
三、抗癌神药拉罗替尼能治愈所有癌症吗？北京大学肿瘤医院主任医师张晓东表示，拉罗替尼只适合NTRK基因融合突变的患者，中国的人群比较少，部分癌种的占比不到1%，有些癌种在1~2%之间。对于我国的患者而言，能用上的非常少。
想要使用拉罗替尼，必须有精准基因检测，不能盲目使用。在检测过程中，患者需要取一部分肿瘤组织做RNA测序，通过检测是否是NTRL融合，如果融合的话进行治疗有效率非常高。但不融合的话，用药后也基本无效。
且拉罗替尼也存在一定副作用，接受拉罗替尼治疗的过程中，部分患者会出现白细胞减少、中性粒细胞计数减少、呕吐、贫血以及体重增加等副作用；也有患者出现恶心、腹泻、便秘、呼吸困难等副作用。
另外，孕妇和哺乳期女性也不建议使用拉罗替尼，可能会对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。
简单来说，拉罗替尼并不适用于所有人，在适合的前提下可起到效果，但不适合的情况下它也“一文不值”，起不到治疗效果，对此要持有正确心态。还有个问题是大家最为关心的，就是这种疗效好的抗癌药，价格是不是令人望而却步？
四、最关心的问题：价格普通人能承受吗？目前拉罗替尼的国内价格未知，但我们可以参考国外的售价，口服胶囊规格100mg的采购价格为每月36213.91美元、每年434566.92美元（约280多万人民币）。对于大部分患者而言，这个价格都是“天价”。
所谓的“抗癌神药”并不能针对所有的癌症患者，对此一定要有正确心态，不要盲目追从，在适合自己的前提下，再去选择自己的治疗方式才是“硬道理”。
参考资料：
[1]罗详冲,刘晶晶,李高峰.拉罗替尼治疗NTRK基因融合阳性癌症患者的研究进展[J].中国肿瘤临床,2019,46(11):575-580.
[2]抗癌“新药”并非“神药” 不应迷信广谱抗癌药.中国网.2018.12.5
[3]“不限瘤种”靶向药拉罗替尼在中国获批，国内肿瘤精准治疗再迎利刃.医学界肿瘤频道.2022.4.17
[4]走投无路时转角遇到生的希望--拉罗替尼.中山大学肿瘤防治中心儿童肿瘤.2021.5.13
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罕见病救命药让“医学孤儿”不孤单
新华社记者 李恒、田晓航
郑宇宁是一名庞贝氏症罕见病患者，常年住在医院的ICU病房里，依靠喉管处的切口进行呼吸机供氧，靠父母按压腹部助力排痰，她的身体也因脊柱侧弯变成了“S”形。
在我国，包括郑宇宁在内的各类罕见病患者约2000万人，临床上病例少、经验少，罕见病往往被称为“医学孤儿”。
部分罕见病药品进医保、罕见病治疗药品在三批遴选发布的81个临床急需境外药物中超一半……这一系列举措，无不体现了“生命至上”理念。近日举行的2021年中国罕见病大会上，专家就这一话题进行了深入交流。
没有药？——激励药物研发，探索同情用药
病无医、医无药、药无保是罕见病患者面临的共同“症结”。罕见病药品研发难度大、投入高、周期长，一直难以满足患者临床需求。数据显示，全球已知的罕见病有7000多种，其中95%的罕见病无有效治疗药物。
“罕见病相较于重大常见疾病来说人数相对较少，但绝对数量并不少。”中国科学院院士陈凯先指出，推进罕见病药物研发十分紧迫，要加强罕见病药物基础研究和临床转化研究，倡导制药企业积极投入罕见病药物研发。
“我们密切关注罕见病患者用药需求。”工业和信息化部党组成员、副部长王江平介绍，通过实施《医药工业发展规划指南》《“十四五”医药工业发展规划》等，引导企业加强研发治疗罕见病特效药物，支持企业在罕见病药物研发中充分发挥主体作用。
王江平说，将罕见病药物纳入小品种药、短缺药管理，开展集中生产基地建设和生产供应监测、供需对接，推动建立短缺药品供应保障联盟，充分发挥国家医药储备蓄水池作用。
北京协和医院党委书记吴沛新说，针对罕见病“没有药”，今年6月，在国家药监局等的努力下，医院从瑞士获取国际领先的三期临床用药，帮助一位阵发性血红蛋白尿症的罕见病患者重获新生，实现了首例罕见病同情用药。
国家药品监督管理局副局长陈时飞介绍，国家药监局会同国家卫生健康委联合发布关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告，三批遴选发布的81个临床急需境外药物中，罕见病治疗药品超过一半。
用药难？——加快审评审批
罕见病“用药难”，是横在全球罕见病患者面前的一大难题。
近年来，我国对罕见病治疗药品实施优先审评审批。2020年新修订的《药品注册管理办法》明确，将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入优先审评审批程序，对于临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品在70日内审结。陈时飞介绍，目前，已有26个罕见病药物通过临床急需境外新药专门通道获批上市。
“在所有药品上市申请中，罕见病药品审评审批时限最短。”陈时飞说，2021年，国家药监局新批准利司扑兰口服溶液用散等10个罕见病药品，用于治疗脊髓性肌萎缩症等罕见病。这些药品填补了国内相关罕见病治疗用药的空白，为更多的罕见病患者延缓病情发展、提高生活质量带来了希望。
据了解，治疗肾上腺皮质癌的特效药米托坦尚未在国内注册上市，患者只能奔波于国外购买或寻找高价代购以获取药品。国家卫生健康委第二届罕见病诊疗与保障专家委员会主任委员、北京协和医院院长张抒扬带领团队组织政策咨询，寻找采购途径，准备申报资料，在多部门通力合作下，打通国内临床急需罕见病药品“一次性进口”途径，首批100瓶药品已惠及20余位患者。
“探索临床急需用药的一次性进口特购也是解决罕见病‘用药难’的一个重要方法。”吴沛新说。
用不起药？——发展多层次医疗保障体系
60余种罕见病用药获批上市、40余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录……这一桩桩惠民生的事件，都在悄然点亮一个个家庭新的希望。
记者在采访中了解到，罕见病药品贵主要是因患者少，却多是救命药。与会专家认为只有先把价格降下来，才能谈保障问题。
国家医疗保障局副局长李滔说，截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，已有40余种被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。通过对罕见病药品的谈判准入，大幅度降低罕见病用药价格，今年共有7个罕见病药品谈判成功，平均降幅达65%。
李滔表示，下一步将持续推进医保药品目录调整，对符合条件的罕见病药品优先纳入医保药品目录；完善多重医保体系建立，发挥基本医保、大病保险、慈善救助等多重保障作用，进一步提升罕见病的医疗保障水平。
这是让罕见病患者振奋的好消息——罕见病研究杂志创刊，中国红十字基金会罕见病共助基金发布，中央专项彩票公益金支持全国罕见病诊疗水平和实施能力提升项目启动……
“中国正在协力打造出破解罕见病用药的‘中国样本’，不让一个患者掉队是我们共同的心愿。罕见病患者的明天会越来越好。”中国罕见病联盟执行理事长李林康说。
来源： 新华网